从疗效方面来说，目前还没有发现任何一种药物对治疗自闭症有。外研究者认为从对自闭症患者使用药物的情况来看，一般会出现三种情况，即症状的加重、改善和无效。
从表中的反映的治疗效果的情况来看，我们着重推荐钙、Vc和叶酸。
除可运用上述药物对自闭症进行治疗外，还有一种重要的药物，即分泌素，这种药物被称为神奇的药物，有医师认为该药物的应用，预示着治疗自闭症的黎明曙光的到来。
1998年10月，许多学者在美国的新泽西州聚集，举行关于荷尔蒙分泌素（secretin）治疗自闭症效果的报告会。从个案情况来看，比如一个4岁的自闭症幼儿，在注射了分泌素的第二天，就能与父母交流了。另一个5岁的乍闭症的孩子，在注射分泌素之前，仅能说出两个字，注射了分泌素后仅15分钟，就会说“我饿了，我要吃饭”这样的话，使得在场的每一个人惊愕不已。但大部分人的疗效一般。因此，有人针对分泌素的应用是否意味着治疗自闭症黎明期的到来等问题提出了质疑。美国食品与药物管理局迅速行动起来，用了30天的时间对分泌素进行研究，而关于分泌素治疗效果的报告会也一直开到12月份。会议针对分泌素应用于对自闭症的治疗得出的结论是：“分泌素治疗是自闭症治疗史上较为重要的发现”，下一个面临的问题是通过分泌素治疗效果调查表（SOS）对其治疗效果进行确认。其途径有：①直接寄给或传给家长；②由儿科医生分发；③在因特网上发布；④在VictoriaBeck信箱发布。从美国收到的200多份调查表来看，有以下几个问题需要考虑：
（1）“谁较适合分泌素的治疗？”即究竟是低机能的还是高机能的、是早发性还是晚发性、是年龄大的还是小的自闭症患儿适用。调查表明，用过分泌素后，自闭症患者的腹泻倾向得到改善。
（2）“较佳剂量是多少？”美国的自闭症治疗医师建议根据1.0—2.0临床单位/kg的标准进行用药。临床试验表明，以0.5—0.73临床单位/kg用药量较佳，如用比此大的剂量则会出现不良反应，特别是多动倾向等。
（3）“用了分泌素有何益处？”据家长反映，用了分泌素之后，自闭症患者与别人有了目光对视，开始显现出一定的认知和社会能力，开始说话。意料之外的收获是在用过分泌素之后，大大改善了自闭症患者的睡眠，但该项目并未包括在SOS的调查表之中。
（4）“分泌素有负作用吗？”不得不指出的是，三分之一的孩子出现了，比如，过动、攻击性增加，这发生于注射过分泌素以后的几天或几周里，而且问题很严重，但在缺乏对照组的前提下，无法确定该行为是否由使用分泌素引起。另外，在停止注射后，自闭症患者会有什么样的反应，即有无症状反弹问题，还有待于进一步深入的研究。
（5）“较佳治疗日程应该是多长？”目前还不太清楚，有人认为应该是5—6周。据美国方面统计的数据，一般在第二周周末效果达到顶点，以后是效果维持问题。较佳治疗时间是两周，较佳延期是两周。
（6）“分泌素对青春期或成年自闭症患者有作用吗？”目前有关这方面的结论尚早，从目前的几个案例来看，在运用分泌素治疗方面成人或青年与儿童没有什么差异。
（7）“停用后，有无反弹情况？改善与反弹哪个更快？”目前尚不太清楚，一般在停用5周之后会出现反弹情况。